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메지온, 폰탄수술환자(Fontan Operation) 치료제 美 임상 3상 개시

등록일

2016.09.02

-      미국 환자등록 시작

메지온은 NHLBI와 공동으로 단일심실을 가진 폰탄수술(Fontan Operation) 환자를 대상으로 한 치료제 임상 3상을 위한 환자등록을 시작했다고 8 23일 밝혔다.

 

임상은 폰탄수술 청소년 환자 400명을 상대로 랜덤방식(Randomized), 이중맹검(Double-blind), 플라시보(위약 대조군, Placebo) 방식으로 진행되며 유데나필을 경구용 약물로 투여하여 약의 안전성과 약효성을 평가하게 될 것이다.

이번 임상은 미국 소아심장네트워크(PHN)산하의 미국 21, 캐나다 1개 병원과 함께 한국의 서울대병원, 아산병원에서 진행된다. 미국 병원에서의 환자 모집을 시작으로 순차적으로 캐나다, 한국의 병원도 임상시험 허가 후 환자 모집을 시작할 예정이다.

 

임상은 NIH의 산하기관인 NHLBI의 자금을 지원받아 진행하는 희귀의약품 프로그램으로 PHN에 등록된 거점병원을 활용하여 최적화된 프로토콜로 진행하게 된다. 이번 임상은FDA로 부터 수행계획사전평가(SPA)를 받았으며, 희귀의약품이라는 특성이 임상 계획서상에 충분히 반영된 것으로 알려졌다.

 

임상 내용 중 약효성을 판단하는 가장 중요한 부분은 6개월간 약물 투여 후 운동량을 측정하여 일반 약이 위약 대조군에 비해 체내 최대산소 포화도(Max VO2) 수치가 얼마나 유의하게 증가되는지 평가하는 것이다. 폰탄수술 환자는 대부분 청소년기에 폐혈관 기능 저하로 인하여 운동능력이 심각하게 저하되는 모습을 보이고 있는데, 이런 문제를 개선시켜 주는 것이 이번 임상의 가장 중요한 목표라 할 수 있다. 메지온은 본 약물의 복용이 운동능력의 개선뿐만 아니라 궁극적으로는 환자의 수명을 연장할 수 있을 것으로 기대하고 있다고 밝혔다.

 

폰탄수술(Fontan Operation)은 단일심실을 가지고 태어난 선천성 심장질환 환자를 대상으로 단계적으로 진행되는 일련의 수술 중 마지막 수술이다. 폰탄수술환자는 폐혈관 기능 저하와 관련된 합병증상이 청소년기부터 급속도로 나타나게 되어 20세 전후로 환자의 대부분이 사망하는 질병으로 알려져 있으며 미국 기준으로는 환자가 약 29,000명으로 추정되고 있다.

 

메지온의 유데나필은 PDE5 저해제로서 폐혈관 저항의 감소와 다른 유형의 심장 관련 환자들에게서 폐혈관 기능 개선 효과를 보여주었다.

회사측은 “PDE5 저해제 중 특히 긴 시간의 약효 지속성을 가진 유데나필은 폰탄수술(Fontan Operation) 환자들에게 장기적으로 아주 효과적인 특성을 가진 물질이기에 향후 희귀의약품 시장에서 주목 받을 것으로 본다며 기대감을 밝혔다.

 

NIH(National Institutes of Health) : 미국국립보건원

NHLBI(National Heart Lung and Blood Institute) : 미국국립심장폐혈액연구소

PHN(Pediatric Heart Network) : 소아심장 네트워크

SPA(Special Protocol Assessment) : 수행계획 사전평가

PDE5 I (Phosphodiesterase Type 5 Inhibitor) : PDE5 저해제

 

 

폰탄수술(Fontan Operation)환자 치료제 임상 3상 참여 병원

1) Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital

2) Cedars/Sinai Heart Institute/Rady Children’s Hospital

3) Children's Hospital Colorado

4) Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children

5) Children's National Medical Center

6) Johns Hopkins All Children's Heart Institute

7) Children's National Medical Center

8) Johns Hopkins All Children's Heart Institute

9) Children's Healthcare of Atlanta

10 )Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research

11) Boston Children's Hospital

12) University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

13) Children's Mercy Hospital Kansas City/ Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital

14) Children's Hospital of New York

15) Cincinnati Children's Hospital Medical Center

16) Children's Hospital of Philadelphia

17) Medical University of South Carolina

18) Texas Children's Hospital

19) Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology

20) Seattle Children's Hosptial

21) Children's Hospital of Wisconsin

22) The Hospital for Sick Children

23) Seoul National University Children's Hospital

24) Asan Medical Center