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금일 기사에 대한 보충설명(20200217)

등록일

2020.02.17

지난주 FloridaOrlando시 에서 열린 CHOP 아동심장 Conference 관련 사진입니다.

FUEL 결과대해 참석자들로부터 많은 호응을 받았습니다.

 

금일 한국경제신문에 배포된 기사 내용에 대한 보충 설명해 드립니다.

1. EAP (Early Access Program)는 이미 FDA의 승인을 받은 상태로 EAP에 참여하는 각 병원과 관련된 마지막 서류작업을 하고 있습니다. 위에 첨부된 사진에서 볼 수 있듯이 지난주 CHOP Conference에서 프로그램 개시를 발표하였습니다.

 

2. NDA는 현재 마무리 작업이 진행 중이며, 현지 직원들과 NDA 전문 consultant 및 외부 전문가 100여 명의 인원들이 미국에서 인가 신청서(NDA)에 매달려 밤낮으로 꼼꼼히 작업하고 있습니다. NDA에 포함될 자료가 350개의 Report 500개 이상의 document 등 총 application 규모가 20만 장으로 광범위 합니다. FDA가 빨리 검토하여 승인하는데 제일 중요한 것은 완벽한 서류작업 입니다. 완벽한 서류를 최대한 빨리 제출할 수 있도록 준비하고 있습니다.

참고로 NDA에는 크게 5개의 모듈(Module)로 정리되어서 제출하게 됩니다. 각각의 모듈은 다음과 같은 내용이 포함됩니다. 모듈 1은 약의 label, 제품명 등 신약 신청을 위해 제출되어야 하는 기본 서류들이 포함되어 있고, 모듈 3은 약 제조와 관련된 모든 자료, 모듈 4는 독성자료 및 동물시험들이 포함된 비임상자료 그리고 모듈 5는 임상시험자료 입니다. 또한 모듈 2는 모듈 3, 4, 5를 각각 정리한 자료입니다.

현재 준비 상황은 모듈 3 및 모듈 4는 거의 준비가 완료되어 있으며, 따라서 모듈 2 중에 약제조와 관련된 모듈 3 및 비임상자료의 모듈 4의 정리자료도 어느 정도 완료가 된 상황입니다. 모듈 5 에 포함될 FUEL결과지인 Clinical Study Report(CSR))에 필요한 각종 통계자료를 마무리 하고 있고 CSR이 마무리되면 모듈 5가 준비 되는대로 모듈 2도 완료하고 NDA 제출할 예정입니다.

 

3. FUEL 임상에서 플라시보(Placebo) 투약 후 FUEL-OLE Study에 넘어온 임상 환자들은 실제 약(Active) 1년 복용 후 나타나는 효과에서 FUEL 3상에서 나타난 운동능력 개선 효과가 일관되게 나타나고 있음을 회사는 확인하였습니다. 임상에 참여한 여러 기관들이 FUEL 결과로 운동능력 향상된 것을 모두 인정하였으며, 인가 후 FDA 승인과정에서 검토하는 데 크게 도움이 될 것이며, 이는 향후 표준치료제(Standard of Care)가 될 것으로 예상합니다.

 

4. 미국은 한국과 달리 약품 가격을 제약회사가 결정합니다. 보험사에 약과 관련된 임상 시험 자료를 제출하면 보험사는 다양한 요인을 복합적으로 검토해 가격에 동의합니다. 특히 중요한 것은 보험사들이 경제적으로 합리적인 비용을 따진다는 것입니다. 환자들이 복용하는 약값을 지원하는 것과 약을 먹지 않고 입원, 치료 등을 받았을 때 지급해야 할 보험료의 차이를 비교해 약가를 산정합니다. 이미 FUEL, FUEL OLE Study에서 증명된 운동능력효과는 몇몇 보험회사와 정식으로 보험적용 범위와 가격 협상(Discussion)을 시작하였습니다. FALD Study는 총 90명의 환자를 Enroll 했습니다. 그 중에서 48명은 임상 마무리되었고 나머지 환자의 마지막 투약이 7월 끝날 예정이고 이 스케쥴이면 9월에 결과가 나올 예정입니다. 회사가 예상한 대로 FALD Study서 간질환에 도움이 된다는 결과가 나온다면 보험회사와 가격협상에 큰 도움이 될 것입니다.

 

5. 회사는 현재 약 2천 명 분의 처방용 약을 준비한 상태이며, 내년 허가 일정에 맞춰 추가 5천 명분 생산을 주문하였습니다.