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해외 언론정보에 따른 보충 설명(2020/05/19)

등록일

2020.05.19

메지온의 희귀질환치료제 유데나필, 선천성 단심실증 (single ventricle heart disease, SVHD) 청소년 환자 심근기능 인덱스(myocardial performance index, MPI) 향상 - 400 환자 대상  3 FUEL 임상시험의 결과

 

유데나필의 단심실증 환자 치료 일환으로 새롭게 발견한 심근기능 인덱스(MPI) 향상에 대하여 전세계적인 특허출원 완료

 

메지온은 오늘 FUEL 3상임상의 매우 중요한 약효 지표 하나인 심근기능 인덱스 (myocardial performance index, MPI)에서 통계학적으로 유의미한 분석 결과를 보였다고 발표하였다.

 

심근기능 인덱스(MPI) 심실의 수축/이완기능을 초음파심장진단도로 측정하는 지표이다. MPI 변화 값은 단심실의 (혈액)유입/유출 속도를 도플러 검사로 측정하였다. 위약을 투여한 환자군과 비교하였을 , 유데나필 투약환자군에서 통계학적으로 유의미하게 MPI수치로 확인된 심실기능이 향상된 결과를 있었다. (p=0.028)

 

FUEL 임상시험 연구자 중의 분인 세종병원의 김성호 박사는 이번에 확인된 주요 결과는 유데나필이 폰탄환자의 단심실 기능을 유지/향상시키는 매우 중요한 치료효과를 제공한다고 있다라고 설명하였다.

 

이번 FUEL 임상시험의 다른 연구자인 서울대병원의 김기범 교수도 시험에서 이미 밝혀진 운동능력 향상과 함께 이번 통계학적으로 유의미하고 긍정적인 심실기능 향상 결과는, 현시점에서 승인된 약이 없는 단심실증 환자에게 있어서 유데나필이 최초의 효과적인 약물요법이 이라고 덧붙여 말하였다.

 

유데나필 치료로 인한 이번 긍정적인 MPI 결과와 이미 발표된 VO2 at VAT, work rate at VAT 그리고 VE/VCO2 지표에서의 통계학적으로 유의미하게 확증된 운동능력향상 결과를 기반으로 미국 FDA 신약허가신청서(NDA) 근시일내 제출할 예정이다. 이미 희귀질환으로 지정되었기 때문에, 당사는 NDA FDA에서 priority review 과정으로 검토될 것으로 기대하고 있다.

 

메지온은 이번 유데나필 치료를 통한 단심실증 환자에서의 MPI 향상에 대하여 미국 특허와 PCT 특허를 출원하였다. 메지온은 이미 단심실증 환자에서 유데나필 치료가 VO2 at VAT, work rate at VAT 그리고 VE/VCO2 지표를 통하여 통계학적으로 유의미하게 운동능력을 향상시킨다는 것에 대한 특허를 출원한바 있다. 새로운 MPI 특허 출원은 메지온이 기존에 단심실증환자 치료에 있어서 유데나필의 주요한 치료효과에 대해 전세계적으로 취득했거나 출원 상태인 patent family 추가되어진다.

 

FUEL 임상은 폰탄수술은 받고 단일 심실을 갖고 있는 400명의 남녀 청소년을 대상으로 연구이다. 연구 참여자들은 미국, 캐나다 한국에 있는 30개의 소아심장네트워크(PHN) 그리고 관련 병원들을 통하여 모집되었다. 소아심장네트워크는 미국국립보건원 산하기관인 NHLBI로부터 후원을 받고 있는 곳이다.

 

FUEL 임상 외에 추가적으로 메지온은 FALD 임상시험을 PHN 협력 하에 진행 중에 있다. FALD 연구는 폰탄생리를 갖고 있는 단심실증환자에게 나타나는 폰탄관련 간질환에 유데나필의 효과를 보기 위한 연구이다.

 

 

현재 진행상황

 

당사는 주주 여러분의 격려와 성원에 힘입어 최대한 빠른 시간 내에 완벽하게 NDA를 완성키 위해 최선의 노력을 경주하고 있습니다.

현재 Corona19 사태로 인하여 미국 내 모든 임상시험들이 중단된 상태입니다. 임상시험참여 환자들은 병원을 방문할 수 없고, 또한 임상시험책임자인 doctor들도 코로나 환자 치료에 전적으로 투입되고 있는 실정입니다. 다행스럽게도, 당사는 NDA 제출에 필요한 임상시험을 이미 작년에 완료하였고, 필요한 임상자료들 또한 모두 확보하였읍니다.

현재까지의 진행상황을 간략하게 말씀드리면, NDA의 총 5Module 1, 3, 4는 이미 완료되었습니다. 임상 자료 부분인 Module 5의 가장 핵심내용인 임상 3FUEL CSR(Clinical Study Report)는 완료되었고, 장기 안전성시험인 FUEL OLE CSR 또한 마지막 검토 중에 있습니다.

FUEL OLE CSR이 완료되면 전체적인 summaryModule2까지 순차적으로 완료가 될 것입니다. 

참고로 NDA 제출, 접수 그리고 승인절차는 다음과 같습니다

NDA를 제출하게 되면 통상적으로 1차 검토를 60일 동안 진행합니다. FDA에서 1차 검토 결과, 신약 승인에 대한 정식검토를 진행할 만큼 NDA의 내용과 형식이 충분하다고 판단이 되면 그후 14일내에 정식 접수(File) 통보를 보내게 되어있습니다. 그것을 74-day letter라고 합니다. 

당사는 201910FDAType-C Meeting을 가졌습니다. Meeting을 통하여 NDA 제출 예정인 주요자료들이 검토되었고, 그 결과 FDA로부터 NDA의 정식 접수(File)에 대한 긍정적인 답변을 서면 통보받았읍니다.

일반 신약의 경우 FDAPDUFA(Prescription Drug User Fee Act)에 의거하여, 74-day letter 10개월간 NDA 자료를 검토한 후 그 결과를 통보해야 하고, 신약허가신청을 한 회사는 이에 대한 비용(PDUFA Fee)을 납부해야 합니다. 그러나 유데나필은 희귀병치료제로 지정을 받았기 때문에 priority review가 적용되어, 이 보다 단축된 6개월 내에 검토를 완료하고 그 결과를 통보받을 수 있을 뿐만 아니라, 희귀병치료제 지정에 따른 benefit의 하나로 약 3백만불에 이르는 PDUFA Fee 또한 면제받게 됩니다.

향후 일정에 대해서는 조만간 홈페이지를 통해 다시 한 번 자세하게 알려드리도록 하겠습니다.

끝으로 다시 한번 당사를 믿고 성원해 주신 주주 여러분께 감사드립니다.