메지온과 미국보건복지부 산하기관인 NHLBI에서 오늘 선천성 단심실증질환을 앓는 청소년들의 치료를 위한 유데나필의 유효성과 안전성을 확인하는 임상 3상 시험인 FUEL 시험의 환자모집을 완료했다고 발표하였다.
400명 모집의 역사적인 목표 달성은 6월 14일에 이루어졌다. 이 randomized, double-blind, placebo-controlled 임상시험은 단심실증 청소년 중 폰탄수술 완화치료를 받은 환자를 대상으로 경구용 유데나필의 유효성과 안전성을 입증하고 평가하고 있다. 이 연구에는 24개의 소아심장 네트워크 (PHN) 소속의 임상센터들과 기타 미국, 캐나다 및 한국의 임상센터에서 400명의 청소년 남녀를 모집하였다. 모든 FUEL 임상시험 참여자들과 시험에 참여하지 않은 새로운 환자들은 공개 연장 시험인 OLE 시험에 참여할 수 있고 현재 모집이 진행 중이다.
메지온, NHLBI 그리고 모든 임상시험 연구자들은 임상시험 참여자와 가족들의 사심 없는 의지와 헌신에 감사드리고 싶다. 또한 이 역사적인 임상시험은 선천적 단심실증으로 폰탄수술 완화치료를 받은 청소년들의 질병 자체를 근본적인 조절하는 치료법의 개발, 표준치료 수준 향상 및 삶의 질 개선에 큰 진전을 가져왔다.
메지온의 CSO인 Dr. James L. Yeager는 “이번 임상시험 환자 모집에 애써준 모든 참여자, 연구자 그리고 임상시험센터에 사의를 표한다. 또한 이 역사적인 임상시험은 선천적 단심실증으로 폰탄수술 완화치료를 받은 청소년들의 질병 자체를 근본적인 조절하는 치료법의 개발, 표준치료 수준 향상 및 삶의 질 개선에 큰 진전을 가져왔다. 이것은 엄청난 노력의 결과이고, 2019년 1분기에 있을 예정인 top-line data 발표 및 2분기의 NDA 신청에 기대하고 있다. 승인될 경우, 유데나필은 폰탄수술 완화치료를 받은 선천적 단심실증 아이들에 대한 치료제로서 미국 FDA의 최초 승인을 받은 약물이 될 것이다.”라고 의사를 표명했다.
이 희귀질환 임상프로그램은 소아심장네트워크에 의해 개발된 임상 프로토콜을 사용하고 있고 미국보건복지부 산하기관인 NHLBI의 지원을 받고 있다. 3상 임상의 프로토콜은 미국 FDA의 SPA (Special protocol assessment) 절차를 통하여 진행되고 있고 신약허가의 법적요구조건에 부합한다는 조건으로 희귀질환용 승인절차로 진행되기에 충분하다고 판명되었다. 이러한 적응증으로 승인된 의약품이 나오게 된다면 폰탄 생리를 가지고 있는 선천적 단심실증환자에게 있어서는 처음이 될 것이다.
이번 연구의 효력에 대한 일차 평가지수 (primary efficacy endpoint)는 위약군 대비 6개월간의 약 복용 후 최대 VO2의(산소 소비량) 변화를 측정하여 운동 능력의 향상을 보는 것이다. 폰탄 수술을 받은 사람들은 보통 10대에 운동능력이 급격하게 저하되는 것을 볼 수 있고, 따라서 이러한 감소를 방지하는 것은 중요한 임상적 결과가 될 것이다. 이 외에도 안전성 평가를 포함하여 여러 가지 이차 평가지수 (secondary endpoints)들이 있다.
폰탄수술은 단심실증을 가지고 태어나는 아이들에게 실시하는 여러 차례의 완화수술 중 가장 마지막에 실시하는 수술이다. 폰탄환자들은 생존기간이 매우 짧고 심실 기능 저하 및 기타 관련된 이차적인 병리학적 측면에 의하여 보통 30세 혹은 40세이상을 살지 못하고 사망한다. 현재 회사측에서 예상한 미국의 유병인구는 대략 29,000명 정도로 보고 있다.
* SPA(Special Protocol Assessment) : 수행계획 사전평가
* NHLBI(National Heart, Lung and Blood Institute) : 미국국립심장폐혈액연구소
* PHN(Pediatric Heart Network) : 소아 심장네트워크
* NDA(New Drug Application) : 신약허가 신청
* randomized, double-blind, placebo-controlled : 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상시험
* FUEL(Fontan Udenafil Exercise Longitudinal)
* OLE(Open Label Extension)
