메지온은 폰탄수술(Fontan Operation)을 받은 단심실증(Single Ventricle Heart Disease)환자 치료제의 임상 3상 투약이 순조롭게 진행되고 있다고 12일 밝혔다.

2016년 8월에 미국에서 첫 환자를 등록한 후 각 병원 별로 환자 등록을 시작하여 현재 미국 내 17개 병원에서 환자모집을 진행하고 있으며, 현재 약 100명 가량 환자를 등록한 것으로 알려졌다.

현재 본 임상시험에 참여하기로 확정된 병원은 총 30개 (미국 27개, 캐나다 1개 그리고 한국 2개 병원)로 국가별/병원별로 시험 개시 시점에 차이가 있으며, 시험 초기에는 소수의 병원에서만 환자를 등록하여 환자 등록 속도가 더디었으나, 지난 해 말부터 본격적으로 많은 병원에서 환자를 등록하고 있다.

이에 앞으로 각 지역의 나머지 병원에서 환자 등록 개시를 시작할 경우, 환자 등록 속도는 훨씬 더 빠르게 진행될 것으로 보인다.

한국의 경우는 작년 11월에 희귀질환으로 등록되었으며 또한 12월에는 식약처로부터 임상시험 허가를 받았으며 아산 병원은 작년 말에 IRB (Institutional Review Board, 의학연구윤리심의위원회)의 최종 승인을 받았고 서울대병원 이 달 내로 최종 승인을 받을 예정이다. 또한 빠른 임상시험 진행을 위해서 그 외 한국 병원들도 추가로 임상시험에 합류할 계획을 가지고 있다.

희귀의약품 치료제는 환자 수가 적다는 특성상 임상을 진행하는 회사들이 환자모집에 큰 어려움을 겪는 것이 일반적인 현상이며, 특히 폰탄수술환자 치료제는 임상시험 환자가 12~19세 사이의 청소년들이기 때문에 부모의 사전동의가 요구되어 짐에도 불구하고, 현재의 진행속도와 각 병원의 개시 시점을 고려할 때, 회사는 올 해 안에 임상 3상에 필요한 환자 400명을 모집할 것으로 예상하고 있다.

이에 회사 측 관계자는 “본 임상시험은 미국 국립보건원 (National Institute of Health, NIH)의 지원을 받아서 진행하고 있다. 희귀병치료제 개발에 있어서 가장 중요한 요인은 환자 모집이 얼마나 잘 진행되어야 하는가 인데, 본 임상시험은 환자모집에 있어서 미국 NIH 산하기관인 PHN과 협조하여 PHN 소속의 병원에서 주로 진행하고 있으며, 국내는 서울대병원, 아산병원 뿐만 아니라 몇 개의 한국 병원을 추가로 선정하여 진행할 계획을 가지고 있다. 따라서 회사는 이른 시일 안에 임상 3상을 마무리 할 수 있도록 최선의 노력을 다하겠다“라고 밝혔다.

일반적으로 신약 승인을 위해서는 Pivotal 임상 3상 자료 외에도 1년 동안 약물을 투여하는 Long-term safety 임상시험 자료도 필수적으로 같이 美 FDA에 제출하여 검토를 받아야 하나, 본 임상 3상 SPA(Special Protocol Assessment)의 경우 6개월에 대한 Pivotal 3상 임상 자료만을 토대로 검토/승인할 수 있도록 美 FDA와 이례적으로 합의한 것이어서 신약 개발기간 단축뿐만 아니라 승인 가능성도 높게 예상한다.

또한, 희귀의약품 특성상 NDA 제출 시 신속검토제(Fast Track)가 적용되어 이른 시일 안에 상용화도 가능할 전망이다.

폰탄수술(Fontan Operation)을 받은 단심실증(Single Ventricle Heart Disease)은 2015년 8월 미국, 2016년 11월 한국에 이어 세 번째로 유럽에서도 지난 12월에 희귀질환으로 등록, 지정되어 치료제의 승인 후 미국시장 뿐 아니라 유럽시장에도 진출 할 수 있을 것으로 보인다.