美 FDA에 제출한 프로토콜(Protocol) 변경 승인 완료

메지온은 미국에서 개발 중인 단심실증환자(Single Ventricle Heart Disease) 치료제 임상 3상 프로토콜 변경문서를 제출 후 美FDA로부터 최종승인을 받았다고 24일 공식적으로 밝혔다.

단심실증 환자 치료제 임상 3상 프로토콜은 환자가 총 6개월의 투약 기간 동안 4번의 병원방문을 가지도록 설계 되었었다. 첫날은 임상 진행에 관한 전반적인 설명을 듣고 병원 내에서 운동능력 지표를 측정한 후 기본적인 vital sign(맥박, 혈압) 수치를 측정하는 것이며, 2주와 13주에는 첫날 측정 하였던 맥박, 혈압을 재 측정 함으로써 약 복용 중에 특이할 만한 신체변화를 점검하고, 마지막 24주차에 방문하여 전반적인 안전성 확인 및 첫 날 대비 운동능력 지표(Max VO₂)가 어떻게 변화되었는지 체크한 후 임상을 마무리하는 것이었다.

이번 프로토콜 변경의 주요 내용은 그 동안 4번에 걸친 환자의 병원 방문을 2번 방문으로 간소화하여 청소년 환자가 재방문에 따른 부담을 줄여주는 것으로, 회사가 연말까지 400명 환자모집 완료하는 스케줄은 이번 프로토콜 변경으로 더욱 탄력을 받을 전망이다.

단심실증 환자치료제 임상은 학생인 청소년 환자를 대상으로 하며 병원과 환자 거주지 상 지리적 위치가 멀게 될 경우, 재방문에 따른 불편함이 크고 이런 이유로 각 담당병원 의사들이 신규 환자 모집에 큰 영향을 주었다. 메지온이 준비한 프로토콜 변경 요청 문서에는 제출 시까지 진행된 178명의 안전성 데이터 중간집계가 포함 되었는데, 이 안전성 데이터를 바탕으로 美FDA가 프로토콜 변경을 승인하게 되었다. 이는 아직 본 임상시험이 완료된 상태는 아니나, 안전성 측면에서 문제가 없을 것으로 크게 기대되고 있다.

따라서, 본 프로토콜 변경 승인이 주는 의미는 단지 임상시험의 원활한 진행, 신규 환자 모집의 수월성 증대 뿐만 아니라 단심실증 환자에 대한 유데나필 치료제의 안전성을 중간 확인하였다는 의미가 있다.

회사 담당자는 “희귀의약품은 환자가 많지 않고 일반 약에 비해 시장 경쟁이 거의 없기 때문에 시장을 선점하는 것이 무엇보다 중요하다. 특히 단심실증치료제 시장은 아직 전세계에서 허가 받은 약이 없으므로 환자등록이 허가 받는데 가장 중요한 첫 단추라 할 수 있다. 지난 주부터 한국내 병원도 환자가 등록되어 임상시험을 진행하고 있으며, 환자 수가 여름 방학기간을 기점으로 급속하게 늘어날 것으로 예상한다.” 라며 입장을 밝혔다.