메지온은 글로벌 신약으로 개발 중인 폰탄수술환자 치료제에 대하여 작년 8월 美FDA(식품의약청)로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정 받았으며, 이번에 우리나라 식품의약품안전처(KFDA)로부터 ‘개발단계 희귀의약품’ 지정 받았다고 11일 밝혔다.

개발단계 희귀의약품 지정제도는 환자수가 적어 제약사의 연구개발 의지가 적은 희귀질환의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 미국, EU, 일본 등 선진국에서 제정, 시행하고 있는 제도다. 허가기관은 지정된 제약사에게 임상개발 기간 단축, 세제 혜택, 연구비 지원 등의 인센티브를 제공하며, 국내에서는 지난 2013년부터 식품의약품 안전처가 시행 중이다.

폰탄수술은 선천성 심장기형으로 인하여 심실을 1개만 가지고 태어난 아이들에게 최대한 정상적인 심장 기능을 수행할 수 있도록 시술하는 3단계 심장수술 중 마지막 단계 수술이며, 보통 2~3세 영유아 시기에 진행된다. 메지온이 보유한 유데나필(Udenafil)은 이 환자들이 수술 후 복용할 수 있는 신약물질로 현재 미국에서 임상 3상을 진행 중이다.

현재 미국 21개 병원, 캐나다 1개 병원에서 임상 3상을 위한 환자모집에 들어간 상황이며, 한국 내 2개 병원(서울대병원, 아산병원)도 추가로 환자모집을 나선다는 입장이다. 국내 임상은 현재 KFDA에 3상 시작을 위한 IND(임상시험계획) 서류를 제출하였으며, 연내에 승인을 받아 서울대병원과 아산병원에서 환자등록에 나선다는 게 회사 측 계획이다.

회사 측 관계자는 “내년 초까지 환자등록을 마칠 수 있도록 최선의 노력을 다할 것“ 라고 입장을 밝혔다.