안녕하십니까?
당사는 신약허가신청서(NDA) 제출 이후에도 FDA와의 중간점검회의(MCM) 등의 NDA 진행에 필요한 제반 작업 및 대응과는 별도로, 임상 3상시험(FUEL)의 1차
지표인 Max VO2 결과의 분석을 다방면으로 하였습니다.
다른 모든 유효성 지표들의 탁월한 통계적 유의성을 감안하였을 때, Max VO2의 임상학적 유효성은 입증이 되었지만 폰탄 환자들만의 특이적인 physiology (높은
중심 정맥압)를 감안하더라도 통계적 유의성이 당초의 예상보다 조금 낮게 나온이유를 납득하기 어려운 부분이 있었기 때문이었습니다.
당사 연구진 및 외부 전문가와의 지속적이고 다각도의 Data분석을 통하여, 그 이유를 충분히 설명할 수 있는 과학적인 근거를 확보하게 되었고, 이를 바탕으로
매우 합리적인 자료를 미국 FDA에 제출하였습니다. 그와 동시에, FDA가 보다 확실하고 정확한 이해를 할 수 있도록 적극적인 활동이 필요하다고 판단하여 이와
관련한 회의를 요청하였고, FDA는 곧바로 이에 응하여 Type-C Meeting을 가지자는 신속한 답변을 보내왔었습니다.
이에 한국 시간 지난 주 금요일(12/17)의 Type-C Meeting에서, 당사는 임상3상시험(FUEL)의 1차 지표인 Max VO2의 유효성과 통계적 변화 결과에 대한
객관적인 자료와 Data는 물론이고 2차 지표들에 대해서도 충분히 준비하여 설명하였습니다.
(사진) Type-C Meeting 준비를 위한 당사의 실무 회의 장면
특히 당사가 컨설턴트로 영입한 Dr. Unger와 Dr. Rose 등이 이번 Type-C Meeting을 전후해서 대단히 중요한 역할을 수행하여 주었습니다.
미국 FDA의 신약승인 과정상의 규정 준수 및 이번 새로운 내용의 특허출원 문제로 Type-C Meeting에서 제공된 자료의 내용은 특허출원이 끝나는 대로 공유할
수 있도록 하겠습니다.
금번 미팅을 통해, 미국 FDA가 가장 중요시하는 Clinical Relevance(임상학적 효과) 즉, 당사의 Udenafil 복용을 통해 폰탄 환자들이 임상학적으로 겪을 수밖에 없는
발병률과 사망률의 임계 시기가 늦추어 지고, 그로 인해 환자들의 삶의 질이 향상되고 생존기간이 연장되는 객관적 사항에 대해서도 충분히 설명하였습니다.
아울러 미국FDA는 당사와의 Late-Cycle review Meeting은 예정대로 내년 1월12일 개최하기로 하였습니다.
감사합니다.
(참조) 미국에서의 Press Release 중 해당 부분
Mezzion Pharma Announces Positive Data Presented to FDA in Type C Meeting
Seoul, South Korea/Bethesda, Maryland, December 21, 2021 – Mezzion Pharma Co., Ltd. (Mezzion Pharma) announces that new data from its Phase 3 efficacy and safety trial (FUEL Trial) and its open label extension trial (FUEL OLE Trial) that concerns the treatment of a very large subgroup of patients with congenital single ventricle heart disease (SVHD) who have Fontan physiology was presented to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in a Type C meeting held on Thursday, December 16, 2021.
Mezzion Pharma is pleased to report that this newly presented data from the FUEL Trial is statistically significant and supports efficacy and clinical relevance for udenafil treatment of this very large subgroup, approximately 80% of the treatment population, who will most benefit from udenafil treatment. Mezzion Pharma is also pleased to report that the FUEL OLE Trial data supports and is believed to provide independent confirmatory evidence of reproducibility and durability of this efficacy for this very large subgroup.
The FUEL Trial is a landmark study that evaluated the safety and efficacy of orally administered udenafil in 400 male and female adolescents with a single functional ventricle who had previously undergone Fontan surgical palliation. Study participants were drawn from a total of 30 Pediatric Heart Network (PHN) and auxiliary sites throughout the U.S., Canada, and Korea.
In view of the positive analysis of the subgroup data from the FUEL Trial and FUEL OLE Trial, Mezzion Pharma continues to look forward to the FDA review process and to bringing a novel pharmacotherapeutic option to this unique Fontan patient population.
