안녕하십니까?
3월21일(월) 주주 간담회를 끝내고 주주님들의 의견을 반영하여 회사가 조치할 수 있는 가장 빠른 방법으로 3월22일(화) 오전에 무상증자 공시까지 마칠 수 있었습니다.
미국FDA의 입장에 대해서는 이미 월요일에 홈페이지 공지문을 통해 설명드린 바와 같습니다.
주주 간담회에 참석하지 못 하신 분들도 계시고 그리고 내용도 정확히 전달해 드리고자 간단히 아래와 같이 요약해 드립니다.
주로 앞으로 당사의 방향성이 가장 궁금하실 것 같아 아래와 같이 현재의 시점에서 정리해 드리도록 하겠습니다.
현 단계에서 당사가 추진을 위해 준비할 사항은 (1) 미국FDA와 추가 회의 준비 (2) 추가 임상을 대비한 제반 준비라고 할 수 있습니다.
(1) 미국FDA와의 추가 회의 준비
미국 FDA는 슈퍼 폰탄을 제외한 환자들만으로 구성된 별도의 임상시험을 제안하였었습니다.
FDA는 회의석상에서 당사가 제출했던 슈퍼 폰탄 환자들을 제외한 사후분석(post hoc)의 내용과 동일한 추가 임상을 하여 그 결과도 동일하게 나온다면 Accelerated Approval을 허용해 주겠다고 하였습니다.
따라서 추가 임상을 하는 데에 있어서 미국FDA의 구체적인 생각과 의도를 정확히 파악할 필요가 있습니다.
FDA에 추가 회의 요청을 이미 해 놓은 상태이며 일자가 확정되기를 기다리는 중입니다.
(2) 추가 임상 대비
◎ 당사는 일정수준 이상의 운동능력을 가진 슈퍼 폰탄 환자들을 제외한 추가 임상은 지표설정(Endpoint)도 Max VO2로 단순화하고자 합니다.
이를 통해, 기존에는 환자들이 병원에 도착하여 각종 임상시험을 실시하고 부작용을 측정하는 데 거의 8시간 이상이 소요되는 등 환자 불편함이
컸던 사항들을 개선하여 환자모집이 용이하도록 할 것입니다.
◎ 환자들의 모집은 PHN의 대형 병원으로 몇 곳으로 집중하여 실시할 계획입니다. 환자가 다니던 기존의 병원에서의 대형 병원으로의 이동 수단을
제공해서라도 빠른 시일 내에 집중시킬 계획입니다.
◎ 환자의 임상 Data 집계 및 분석도 집중화하고 간결화 할 것입니다. 각 병원에서 실시하던 분석작업이 아니라, 수집된 raw data를 Central Lab으로
바로 전송하여 한 곳에서 전체적인 분석작업을 하도록 하겠습니다. 또한 거기에 걸 맞는 CRO 선정을 위해 준비 중입니다.
◎ 환우회와는 지금까지와 마찬가지로 긴밀한 협력을 통해 환자 모집과 향후 진행과정 그리고 FDA에 대한 대응도 공조해 나갈 것입니다.
지금까지 여러 차례 회의에서 보여 온 FDA의 입장과는 상당한 괴리가 있었고 특히 폰탄 환자들의 생리학적 특성으로 인해 운동능력 개선의 측정은, VO2 at VAT가
더 효과적인 측정방식이라는 당사 및 전문가들의 의견에 그동안 호의적이었던 FDA가 규제지침(regulatory guideline)만을 강조하는 자세를 보여 당사는 매우 유감스럽습니다.
당사는 미국FDA와의 추가 회의를 통해 내용이 일정부분 정리가 되고, 그리고추가 임상 Protocol Design의 윤곽이 잡히는대로 그 후의 추진 방향에 대해서는
그 누구를 포함 제3자와의 Co-work나 Co-operation 등 모든 가능성을 적극적으로 열어 놓고, 신속하고도 정확한 일정 추진에 모든 노력을 다하겠습니다.
