안녕하십니까? 당사의 현황에 대해 아래와 같이 안내해 드립니다.

Ⅰ. 간질환 치료제로의 확대 계획

당사는 기존의 신약 허가신청서(NDA)와는 별도로, Dr. Lavine의 영입을 계기로 Udenafil의 간질환 치료제로의 확장을 위한 구체적인 실행을 준비 중입니다.

우선은 6세 이상의 Fontan환자들을 대상으로, 일정 연령층별 Grouping을 하여 적응증 확대를 위한 임상시험을 준비하고 있습니다.

그 후에는 간질환 전체 환자를 대상으로 하는 별도의 다양한 계획도 예정하고 있습니다.

신약 개발의 바이오 회사들은, Pipe Line확보 및 추가를 위해 새로운 물질을 도입 (License In)하는 데에 있어서 여러 가지 위험 요소, 즉 오랜 개발 기간 및 천문학적인 개발 비용, 각 단계별 임상의 성공 가능성 문제 그리고 최종적으로 상업적 성공 가능성 여부의 문제 등이 상존합니다.그렇지만 당사는 이번 FALD 임상시험 및 그 동안의 다양한 임상시험의 결과를 기초로, 이미 검증된 물질인 Udenafil을 기반으로 FDA 추가 적응증 승인에 필요한 과정을 단축할 수 있고, 이는 개발 기간 및 비용을 줄이게 됩니다. 간 질환제 개발을 당사 단독 추진은 물론이고 향후 별도의 협약을 통한 공조 등 안정적이고 확실하면서도 다양한 선택을 할 수 있게 되었습니다.

이와 관련해서는 추후 계속해서 안내 드리도록 하겠습니다.

Ⅱ. 상업화 추가 사항

이미 8월17일에 안내해 드린 바와 같이 FALD 임상실험의 결과는, 당사로 하여금 미국 보험사와의 약가 협상에서의 우위와 해당 시장에서의 당사 침투율을 더욱 더 향상시킬 수 있다는 자신감을 가일층 높여 주었기에 내년 상업화를 위한 활동과 준비를 보다 더 가속화할 계획입니다.

미국에서 영업을 총괄할 CCO와 영업조직(Sales & Marketing, Medical Affair, Market Access)를 이끌 Head까지 영입을 완료하였고 각각의 부서에서 필요한 전문가 영입을 계속 하고 있습니다.

영업화를 위한 후속 추가 조치로써, 내년 3월말 신약 승인 후 미국에서 신약을 유통(Distribution)하기 위해, 희귀약 전문 유통회사와 최종 계약 단계에 있습니다.

미국FDA의 신약 승인 후 실제로 각 주(State)에서의 판매를 위해서는 각각의 주(State)단위의 별도 허가가 필요하나, 이번의 Distribution계약을 한 회사는 이미 미국 전역에서의 판매 허가를

득한 곳이어서 당사는 별도의 추가적인 행정 절차를 취할 필요는 없게 됩니다.

미국 내의 희귀약 유통전문회사로써 향후 당사의 Jurvigo®유통에서 발생되는 제반 비용의 절감에도 많은 도움을 주고 있습니다.

Ⅲ. MCM 의사록 관련 사항

미국 FDA로부터의 어떠한 공식서면 또는 그 내용의 공개는 규정 상 불가하며, 이를 위반하였을 시는 NDA 승인에 악영향을 미칠 수 있는 사안입니다.

의사록이란 어떠한 결정의 내용을 포함하는 것이 아니라, 9월15일에 있었던 MCM의 내용을 단순히 정리해서 문서화한 것에 불과한 것이기에 그 내용은 이미 안내 드린 바와 동일합니다. 

이번에 의사록에 추가되어 통지된 내용은, 12월10일까지 Labeling과 승인 후 마케팅에 대한 협의를 완료한 이후의 Late Cycle review Meeting(LCM)은 FDA의 연말과 연초의 일정 등을 고려하여 1월12일에 개최하자는 정도입니다.

인터넷 또는 SNS를 통해, 이번 FDA로부터의 MCM 의사록에 Complete Response Letter(CRL)등이 포함되어 당사의 NDA가 실패할 것이라는 악의적인 허위사실을 유포하고 있는 것도 알고 있습니다. 이는 언급할 가치조차도 없는 것이며 FDA의 승인 Process조차 이해를 못하고 있는 수준의 내용입니다.

(참고)

아래의 표를 보시면 알 수 있듯이, PDUFA Date인 내년 3월 26일 예정의 승인 일정대로 차질없이 추진되고 있습니다.