안녕하십니까?

지난 목요일(3월31일) 개최되었던 주주총회 석상에서 당사의 향후 방향에 대해 안내 드린 내용을 아래와 같이 공유해 드립니다.

*주주총회 석상에서 보여 드린 슬라이드 

① 3월31일 주주총회 직전에 있었던 미국과의 전체회의에서 당사는 미국 FDA와 Type-B Meeting을 진행하기로 결정하였습니다.

Type-B Meeting은 회의 요청 후 60일 이내로 회의 날짜가 확정되지만, 회의일 30일 이전 까지만 자료를 제출하면 됩니다. 이에 당사는 일단 회의 날짜를 먼저 확보해 놓고, 신중하게 자료를 준비하려고 합니다.

상기와 같은 당사의 이러한 결정 후, 주말에 미국FDA로부터 회신을 접수하였고 Type-B Meeting의 일정은 5월27일(미국시간)로 결정되었습니다.

② 주주님들도 잘 알고 계신 바와 같이 폰탄 환자들은 거의 예외 없이 간 질환을 겪습니다. 이에 당사는 폰탄 환자의 간 섬유화 개선 향상도를 측정하는 FALD (Fontan Associated Liver Disease) Study를 

기반으로, 2021년 8월13일 미국에서 특허 출원을 한 사실은 공지를 통해 알려 드린 바 있습니다. 

당사는 폰탄 환자들의 운동능력 개선을 위한 치료제의 NDA와는 별도로, 간 질환 치료제로서 미국FDA에 임상시험허가(IND) 신청을 할 계획입니다.

③ 미국에 제출했던 NDA를 기반으로 EMA(유럽 의약품청)에 NDA를 제출할 예정입니다. 적응증 대상군, 자료의 범위 및 수준 등은 EMA regulatory 전문회사 및 scientific advisory committee와의 논의를 거쳐서 결정할 예정입니다. 이미 유럽의 EMA regulatory 전문회사와 1차 미팅을 가졌고, EMA에 NDA신청이 가능하다는 답변을 받았습니다. 

미국 FDA에서 철회한 자료로 EMA에 NDA신청을 하여 승인될 수 있겠는가 하는 점에 의문들이 있으실 수 있으나, EMA regulatory 전문회사는 유럽은 미국과는 다른 시각과 규정으로 접근하므로 가능성이 있어 보이며, 특히 희귀 질환이고 현존하지 않는 의학적 필요성(unmet medical need)이 있는 경우, 그 가능성은 더욱 높아질 수 있다고 하였습니다.

재도전하는 만큼 한치의 누락과 실수도 없이 완벽하게 추진해 나가겠습니다.