지난 5월 27일 개최한 Type B Meeting의 문서화된 회의록을 지난 주말에 수령하여 안내 드립니다. 미국 FDA와의 공식적인 문서들은 최종적으로 신약 승인신청서에 영향을 미치는 중요한 내용이 포함되어 있는 것들이라고 할 수 있습니다.
아래의 내용에서 보시는 바와 같이, 미국FDA는 전례를 찾아보기도 어려울 정도의 파격적인 추가 임상의 조건을 허용해 주었습니다. 당사 또한 이러한 조건을 이끌어내기 위해 혼신의 노력을 다했다고 자부합니다.
그동안 당사의 임상시험 내용과 미국FDA의 적용 규정 등을 아시는 분들이시라면 이번 프로토콜의 내용이 얼마나 파격적인 사항들로 구성되어져 있는 지를 아실 수 있을 것입니다.
이를 조금 더 풀어서 설명을 아래와 같이 안내해 드립니다.
1.추가 임상(“FUEL 2”) 내용의 단순화
(가) 단 하나의 추가 임상시험만이 필요함.
(나) 1차 유효성 평가지표(peak VO2)의 통계적 유의성(p-value)이 승인의 기본.
(다) p-value가 충족되면, 더 이상의 후속 임상시험이나 post-marketing studies(시판 후 임상시험)은 필요하지 않음.
(라) 2차 유효성 평가지표들은 치료 효과를 지원해주는 것으로 고려되어 labeling에 사용될 수 있으나 승인에 영향은 주지 않음.
2.통계적 유의성(p-value) 허용치 확대
일반적으로 신약승인을 받기 위해서는, 임상시험의 데이터가 통계적으로 유의 (일반적으로 p-value<0.05)하여야 합니다.
그러나 이번 추가 임상의 p-value허용치를 0.05 이상으로 대폭 확대.
참고로, FUEL에서 Super Fontan을 제외한 시험군(예정하고 있는 추가 임상과 동일한 시험군) 결과는 p-value=0.024였음
3.유효성 크기(effect size) 승인 조건 제외
또한, 신약승인을 받기 위해서는, 임상시험의 유효성 크기가 충족되어져야 합니다. 하지만 승인 조건에 유효성 크기는 없습니다
4.SPA(Special Protocol Assessment) 검토 동의
앞으로 FDA의 규정 상 반드시 필요한 절차가 진행되는 것과 병행하여 당사는 조속한 추가 임상 개시를 위해 국내에서의 임상 실시 병원의 확대와 미국에서 환우회와의 공조 그리고 임상을 실시할 국가를 추가하는 등의 준비를 하고 있습니다.
추가 임상의 성공적인 결과를 도출해 내기 위해 최선의 노력을 다 하겠습니다.
기존 임상시험인 “FUEL 1”에 비해 추가 임상인 “FUEL 2”에서는 상기와 같은 핵심 내용 외에 Protocol 간소화로 인해 임상 소요 시간도 더욱 단축될 것이며, 또한 환자 모집도 수월할 것으로 예상하고 있습니다. 그리고 NDA 제출 소요시간도 기존의 NDA에 추가되는 형식이므로 대폭 단축될 것으로 예상합니다.
추가 임상의 성공적인 결과를 도출해 내기 위해 최선의 노력을 다 하겠습니다.
