FUEL-2의 총괄 책임 연구자로 Dr. Rahul Rathod 선정

메지온은 폰탄환자를 대상으로 3상 임상 시험인 FUEL-2를 실시하는 소아희귀질환 치료제 개발 기업이다. 

회사는 Boston Children’s Hospital에서 20년 이상 경력을 가진 소아 심장병 전문의이자 소아심장과 leader인 Dr. Rahul Rathod를 FUEL-2의 총괄 책임 연구자로 발표했다.

라토드 박사는 현재 Boston Children’s Hospital의 부의장/심장병 의장, 재정 및 비즈니스 운영 담당자이자, 단심실 프로그램 디렉터로 근무하며 Harvard Medical School 교수로도 재직 중이다. 그는 단심실과 폰탄 순환 분야에서 국제적으로 인정받는 의학 전문가이자 연구자 및 KOL로서 75편 이상의 피어 리뷰 논문을 발표했다. 또한 라토드 박사는 Fontan Outcomes Registry Using CMR Examinations (FORCE)의 공동 창립자 및 이사이다. FORCE Registry는 글로벌 폰탄 데이터를 집계하고, 빅데이터와 분석을 통해 심장 영상을 향상시키는 데 노력을 기울인다. 더불어 기계 학습을 활용하여 work-flow와 환자 결과를 개선함으로써 단심실 환자의 삶의 질과 수명을 향상시키는 데 전념하고 있다. FUEL-2의 총괄 책임 연구자로서 라토드 박사는 메지온과 직접 협력하여 임상 시험을 주도할 것이다. 또한 연구 분석에 참여하고 그 결과를 미국 FDA에 보고하는 데 역시 기여할 예정이다.

"FUEL-2는 폰탄 연구에서 선구적 역할을 수행하고 있으며 해당 분야의 중추적인 전환점으로서 의미가 있다고 생각한다. 이 획기적인 연구는 환자의 일상 생활에서 활력을 되찾을 수 있도록 힘을 실어주는 유데나필의 잠재력을 조사한다.” 라고 라토드 박사는 임상시험에 대해 말했다. 그는 “폰탄 환자는 의학적 복잡성과 unmet needs를 갖고 있는 환자군이다. 이 임상시험은 폰탄 환자의 치료 환경을 재정의할 수 있는 실질적인 솔루션과 강력한 방법을 약속한다." 라고 전했다.

메지온의 Chief Medical Officer이자 글로벌 규제 담당 Senior VP인 Dr. John Hariadi (존 하리아디 박사)는, "라토드 박사는 폰탄 생리학 분야의 탁월한 전문가이자 FUEL-2의 주요 연구자 역할을 수행할 이상적인 임상 리더이다. 메지온은 이 중추적 임상시험이 진행되는 동안 그를 우리의 파트너로 두게 된 것을 매우 자랑스럽고 고무적으로 생각한다.”라고 말했다.

하리아디 박사는 최근 존슨 & 존슨에서 글로벌 규제 업무 담당 수석이사로 근무하다가 메지온에 합류했다. 그는 이전에 FDA와 미국 국토안보부에서 여러 고위 의료 리더 역할을 수행해왔다. 그는 메지온과 CRO, 참여 병원 및 연구자들에 대한 중개자 역할뿐만 아니라, 미국 FDA 임상 승인 전반에 대한 regulatory 책임자 역할을 하고 있다. 

FUEL-1 및 FUEL OLE에서 PI 역할을 했던 CHOP의 Dr. David Goldberg와 Dr. Stephan Paridon은 이번에도 FUEL-2에서 중추적인 역할을 할 예정이다. FUEL-2의 임상 디자인 설계를 주도하였으며, 신규 병원들의 선정/교육 및 개시 역시 담당했다. 전반적인 시험 과정을 회사와 함께 진행할 것이고, 시험 완료 후 데이터 분석에 도움을 줄 예정이다.

FUEL-2는 폰탄 수술을 받은 12~18세 청소년을 대상으로 유데나필의 임상적 유효성과 안전성을 조사하는 임상시험이다. 이는 세계 최대 규모의 폰탄 임상시험이 될 예정이며 전 세계적으로 436명의 환자를 등록할 예정이다. 

유데나필은 선택적 포스포디에스테라제 5형(PDE5) 억제제로서 혈관을 이완시키고 폐로 가는 혈류를 증가시는 작용을 한다. 이로인해 더 높은 혈중 산소 수치를 유지하도록 하며, 결과적으로 운동이나 일상 활동 중에 환자가 덜 피곤할 수 있도록 해준다.