ADPKD, In Vivo 결과 발표 및 특허출원 완료

㈜메지온은, 상염색체 우성 다낭성 신장병(ADPKD)에 대한 유데나필(Udenafil)의 새로운 생체 내(In Vivo) 연구에서 매우 긍정적인 결과를 확보하였고, 특허 출원까지 완료하였음을 알려드립니다.

[주요 연구 결과 요약]

이번 연구에서 유데나필은 대조군(vehicle)과 비교하여 다음의 유의미한 지표 개선을 입증 했습니다.

1. *신장 낭종 지수(Cystic Index) 및 **혈중 요소 질소(BUN) 감소: 신장 낭종  감소 효과와 신장 기능 관련 주요 혈액 지표인 BUN 감소가 모두 유의미하게 모든 투여군에 걸쳐 일관되게 나타났으며, 통계적 유의성도 확보했습니다.(각 p-value<0.003, p-value <0.001)

 *신장 낭종 지수(Cystic Index) : 다낭성 신장병(ADPKD) 연구 및 진단에서 신장의 병리적 악화 정도를 측정하는 핵심 지표

  • 정의: 전체 신장 조직 면적(또는 부피) 중 물혹(Cyst)이 차지하는 비율(%)을 의미합니다.

  • 질환 진행도 평가: ADPKD는 신장에 수많은 낭종이 생겨 크기가 커지면서 정상 신장 조직을 압박하고 기능을 마비시키는 질환입니다. 따라서 낭종 지수가 높을수록 신장 손상이 심각함을 나타냄.

  • 약효 입증의 지표: 신장 약물 평가에서 Cystic Index의 감소는 약물이 낭종의 생성, 증식, 확장을 효과적으로 억제하는 구조적 개선 효과를 발휘하고 있음을 증명.

  • 기능 지표(BUN)와의 시너지: BUN(혈중 요소 질소) 수치 감소(기능적 개선)와 함께, 유데나필이 신장의 구조적 병변과 기능적 저하를 동시에 치료·보존할 수 있다는 강력한 전임상적 근거가 됨.

 **혈중 요소 질소(BUN : Blood Urea Nitrogen)

  • 개념: 체내에서 단백질이 분해·대사될 때 생기는 부산물(노폐물)인 '요소(Urea)' 속에 포함된 질소 성분의 양을 측정한 수치.

  • 임상적 의미: 정상적인 신장(콩팥)은 혈액 속의 요소를 필터링하여 소변으로 배출합니다. 하지만 신장 기능이 저하되면 노폐물이 잘 배출되지 못해 혈액 속에 BUN 수치가 높아짐.

  • 연구 결과에서 "BUN 수치가 특정 수치 이상 감소했다"는 것은 유데나필 투여를 통해 신장의 노폐물 배출 기능이 개선되었거나 신장에 가해지는 부담이 유의미하게 줄어들었음을 보여주는 주요 지표.

2. 표적 경로 활성화 입증(약물이 치료 목표로 삼은 체내 생화학 신호 전달 체계가 실제로 작동했음을 뜻하는 의약학 용어) : 본 연구는 신장 내에서 유데나필의 원래 표적인 cGMP 경로가 활성화된다는 증거를 보여주었습니다.

3. 심비대(Cardiac Hypertrophy) 수치 감소 : ADPKD의 주요 합병증 중 하나인 심장 비대증 측정치에서도 통계적으로 유의미한 감소를 확인하여 향후 심혈관계 개선 관련 추가 연구에 대한 기대감을 높였습니다.

4. 전임상 결과를 통합한 내용으로 신규 임시 특허(Provisional Patent) 출원 완료하였습니다. (미국 시간 8월 1일)

이번 결과는 유데나필이 낭종 성장을 약 50% 감소시킨 첫 번째 모델과 낭종 부담을 최대 약 60% 감소시킨 두 번째 모델 등, 기존의 두 차례 전임상 연구 결과를 더욱 탄탄하게 뒷받침합니다. 일련의 연구들은 의도한 경로의 활성화, 낭종 성장 감소, 그리고 신장 낭종 감소라는 일관된 치료 메커니즘을 증명하고 있습니다.

경영진 및 자문단 코멘트

"우리는 이제 ADPKD에 대해 지속적으로 축적되는 일관된 근거를 확보하게 되었습니다. 과거 FDA의 피드백과 유데나필의 인체 임상 경험을 바탕으로, 이번 결과가 향후 임상 2b상 진입 및 잠재적인 전략적 파트너십을 위한 강력한 기반 이 될 것이라 확신합니다. ADPKD는 당사의 희귀질환 파이프라인을 확장하는 과정에서 핵심적인 두 번째 가치 창출 동력이 될 것입니다."

– 박동현, 메지온 회장

"다양한 전임상 모델에서 나타난 일관성은 매우 고무적이며, 기 확립된 ADPKD 진행 지표를 활용하여 잘 설계된 2b상 연구에서 유데나필을 평가하는 것을 강력히 지지합니다."

– 로널드 D. 페론(Ronald D. Perrone, M.D.), 터프츠 의과대학(Tufts Medicine)

"핵심은 결과 전반에 걸쳐 나타나는 패턴입니다. 유데나필은 신장 낭종 부담과 신장 기능 지표인 BUN을 감소시켰을 뿐만 아니라 표적 신장 경로의 활성화 증거를 함께 보여주었습니다. 이는 ADPKD환자들을 대상으로 유데나필의 임상을 진행 할 수 있는 강력한 과학적 근거를 제공합니다."

– 푸아드 T. 체빕(Fouad T. Chebib, M.D., FASN), 메이요 클리닉 플로리다 부교수

“전임상 데이터는 ADPKD에 대한 임상 평가를 위한 강력한 과학적 근거를 제공합니다. 바소프레신 V2 수용체 길항제와 달리, 유데나필은 산화질소-cGMP 경로 조절을 통해 연구되고 있으며, 이는 기전적으로 차별화된 치료 접근법을 제시합니다. 저희는 2상 연구에 참여하게 되어 기쁩니다."

- 김용철 교수, 서울대병원 신장내과

향후 계획 및 전망

미국 식품의약국(FDA)은 이전에 메지온의 비임상 데이터 패키지가 기존의 유데나필 임상 및 안전성 경험과 결합될 경우 향후 임상 연구를 뒷받침하는 합리적인 기반을 제공할 수 있다고 밝힌 바 있습니다. 다년간의 투여 경험을 포함한 기존 임상 데이터는 ADPKD 연구 설계 및 안전성 모니터링에 유용한 참고가 될 것입니다.

메지온은 프로토콜 확정, 규제 당국 및 윤리 위원회 승인을 거쳐, 급속한 질환 진행 위험이 있는 성인 ADPKD 환자를 대상으로 유데나필의 임상 2b상을 진행할 계획입니다. 연구에서는 신장 용적, 신장 기능, 질환 관련 마커, 안전성 및 내약성을 집중 평가할 예정입니다.

메지온은 현재 순조롭게 진행 중인 폰탄(Fontan) 환자 대상 임상 3상(FUEL-2)과 더불어, 이번 ADPKD 프로그램을 유데나필의 두 번째 주요 희귀질환 적응증으로 성공적으로 확장해 나가겠습니다. 본 프로그램은 메이요 클리닉, 터프츠 의과대학, 서울대학교병원, 에모리 대학교의 세계적인 전문가들로 구성된 자문단의 지원을 받고 있습니다.