그 동안 당사를 믿고 기다려 주시며 많은 응원을 해 주신 주주 여러분들께 감사 드립니다.

미국 현지 시간 11월 17일(일), 미국심장학회에서 당사가 개발 중인 폰탄수술환자 치료제의 임상3상 결과가 발표되었습니다.

그러나 이에 대한 정확한 확인과 이해없이 시장에 떠도는 일부 왜곡된 소식들로 인하여 주주 여러분들 뿐만 아니라 주식시장 내에서도 많은 염려와 혼란이 야기되고 있습니다.

따라서 이를 해소하는데 도움을 드리고자 이번 학회에서 발표된 정확한 임상시험의 결과는 물론, 이에 대한 현장의 반응 등 관련 정보와 당사의 입장에 대하여 간략하게 말씀드리고자 합니다.

결론부터 말씀드리면 FUEL 임상 결과는 성공입니다.

이번 임상의 목표(Primary Aim)는 폰탄 환자의 운동능력(Exercise capacity) 향상을 검증하는 것입니다.

최초 임상 프로토콜 설계 시, 기존 적응증 중 가장 유사하다고 파악되고 있는 폐동맥고혈압(PAH)의 임상사례를 고려하여 지표로 운동능력 측정치를 사용하기로 하였습니다.  1차 지표로Max VO₂와 VAT(Ventilatory anaerobic threshold, 무산소한계점) 에서의  VO₂를 고려하였으며, 통계적으로 보다 많은 데이터를 얻을 수 있는 Max VO₂로 선택하였습니다.

그러나 CVP(중심 정맥압, Central Venous Pressure)압력이 높은 상태인 폰탄환자의 경우 정상인과 다르기 때문에 이 환자들에게서 Max VO₂를 임상시험의 유효 평가지표로 사용하는 것은 적합하지 않다는 것이 이번 임상을 통해 확인되었습니다.

폰탄 수술을 받은 청소년 환자에게는 Max VO₂보다는 적당한 운동 및 여가 활동까지도 가능한 VAT(무산소한계점) 에서의 운동능력이 더욱 적절한 지표임이 이번 임상을 통해 확인하였습니다.

또한 AHA에서 저희 임상시험의 연구책임자였던 Dr. David Goldberg 의 임상시험 결과 발표 후, 바로 이어서 Children’s National Hospital의 Dr. Criage Sable 교수는 다시 한 번 폰탄환자의 경우 Max VO₂보다는 VAT에서의 운동능력치가 더 적절한 parameter라는 주제를 가지고 발표하였습니다.

그 동안에도 심장기능 이상 환자 및 폐기능 이상 환자의 경우, Max VO₂보다는 VAT에서의 VO₂가 더욱 적절한 평가지표라는 보고가 있어 왔었지만, FDA 승인 하에 대규모로 진행된 임상시험에서 확인된 경우는 이번이 처음입니다.

본 임상시험의 목표였던 운동능력측정치를 근거로 AHA학회 결과 발표 전 미국 FDA에 Type C Meeting을 신청하였으며, 신속한 답변을 받아 지난 10월 8일 FDA와 가진 TYPE C 미팅에서 VO₂ at VAT가 더 중요한 지표(Parameter)임을 FDA도 인정하였고 당사에게 NDA 제출을 진행(Fileable)할 것을 결정하였습니다.

당사는 이번 학회에 참석한 대부분의 의사들로부터 의학적으로 진일보(Landmark)된 임상결과라는 결론을 받았고, 실제 의료현장에서는 환자들이 신약에 대한 니즈가 강하고 예정대로 출시할 경우, 본인 처방 외 주변 의사들에게도 권유할 계획이 있다는 의견을 많이 주었습니다.

이에 따라 향후 회사는 빠른 시일 내에 EAP(Early Access Program)를 통해 지속적인 치료를 필요로 하는 환자들에게 우선적으로 유데나필을 제공할 것이며, 늦어도 내년 1Q에는 NDA를 제출하기 위해 최선을 다할 것입니다

항상 당사를 믿고 응원해 주신 주주여러분들께 다시 한번 감사드리며, 앞으로도 변함없는 성원과 격려를 부탁드립니다..

메지온은 반드시 한국 최초의 글로벌 희귀병 치료제 회사로 거듭날 것입니다. 

감사합니다.