주요 사항 Update

1. 유럽 NDA 제출(EMA 조건부 마케팅 허가 승인)을 위한 첫 단계로, 유럽 SME(Small and Medium-sized Enterprises) 지정 신청을 합니다. 이를 위해 필요한 자료를 전문 기관으로 제출하여 검토를 요청했으며 해당 기관으로부터의 검토가 완료되는 즉시 SME 신청을 하게 됩니다. 또한 다음 단계로, EMA 조건부 마케팅 허가 승인을 위한 SA(Scientific Advice)신청을 위해 브리핑 자료를 준비하여 제출할 예정입니다.

2. FALD(간질환)관련 논문은, 저술자의 작성이 완료되어 최종 검토 중이며, 약 2주 후, PHN에 제출하여 검토를 받게 됩니다. PHN의 검토와 승인이 완료되면 유명 저널에 신청/게재됩니다.

3. 선천성 심장병 승인법 2024 하원 통과

미국정부에서 선천성 심장병에 대한 정확한 이해와 필요한 연구 지원(NIH차원에서 PHN등과 같은 네트워크를 통함)이 계속될 것으로 보입니다. 그리고 기존에 승인된 치료제 (선천성 심장병 관련 치료제)가 없는 신약을 개발하여 FDA에 NDA신청을 하는 당사에게는 유리할 것으로 판단합니다.

[별첨] : CHFRA(Congenital Heart Futures 재승인 법안)의 주요사항

1. 선천성 심장병 관련 현재 연구 필요성 및 프로젝트 평가

 법안은 NIH가 CHD에 대한 현재 연구를 평가하도록 지시하여, 선천성 심장병과 관련된 생물의학 연구의 현황을 파악할 수 있도록 한다.

2. 선천성 심장병에 대한 연구 확대

 법안은 CDC가 공공 건강 연구 및 감시 프로그램을 지속적으로 구축하도록 지시하여, 의료 이용, 인구 통계에 대한 이해를 돕고, 선천성 심장병에 대한 근거 기반의 실천 및 지침을 도출하는 데 기여한다.

3. 생애 전반에 걸친 선천성 심장병 인식 증진

 법안은 CDC가 선천성 심장병에 대한 인식을 높이기 위한 캠페인을 수립하고 시행할 수 있도록 허용한다. 선천성 심장병 환자와 그 가족은 자신의 의료 필요를 이해하고, 소아, 청소년 및 성인 환자가 평생 동안 전문 치료를 받도록 장려한다.

재승인 법안에 의한 접근은 가장 흔한 선천적 결함인 선천성 심장병에 대한 공공 건강 문제를 다루고, 선천성 심장병 환자들의 삶의 질과 치료를 개선하는 데 기여할 것이다.