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설명회 Q&A 자료(2020/09/02)


Q&A Session Text 질의응답


1. Is this refusal case usual or unusual ? If this case is unusual, how can it be resolved?
This is a technical issue that’s easily resolved of giving the FDA, a formatted safety data in the way that they now want to see it. That is really what this letter was about. And I just want to let you know that this is resolvable just by redoing the databases and rewriting the report with the database.


1. 이렇게 거절되는 케이스가 일반적인가요? 만약 일반적이지 않다면, 어떻게 해결할 수 있나요?
이것은 쉽게 해결할 수 있는 기술적인 문제 (technical issue)입니다. 일반적이지는 않으나FDA가 요구하는 안전성 데이터에 대한 부분 수정 및 리포트 재작성을 하면 쉽게 해결될 수 있는 사안입니다.


2. Why Type A Meeting with FDA is needed?
It was offered in friendship to help us if we needed to have the meeting with FDA to resolve any clarifications. So it was an opportunity to come back to the FDA and make sure that we completely understand what they said in the letter. That’s what it’s for. And we don’t necessarily need to do that. We will provide the safety data as needed if we feel like we want to go to the FDA for any reasons whatsoever we will do so. Type A Meeting is not needed it’s a friendly gesture from the FDA.

2. Type A Meeting은 필요한가요?
Type A Meeting은 필요한 미팅은 아니나 당사가 FDA와의 회의를 가질 필요가 있다면 당사를 돕기 위해 우정으로 제안된 미팅입니다. 그리하여 FDA에 다시 연락이 되어 당사가 FDA통지서에서 언급한 사항들을 온전히 이해할수 있는 기회로 삼을 수 있습니다. 그것이 이 Type A Meeting의 목적입니다. 그러나 꼭 미팅을 가질 필요는 없습니다. 당사가 FDA와 미팅을 가지고 싶다고 느낀다면 필요시 안전 데이터를 제공할 것입니다. Type A Meeting은 필요치 않은 사항으로 FDA의 친절한 제스처인 것입니다.


3. How long does it take to prepare and to request a Type A meeting?
So, back again. This is a technical issue. So preparing a Type A meeting package is very fast so this could be turned around in one week maybe two. It just depends on what we would like to ask in addition. But remember, this is a technical issue only providing the right characterization for this safety data. It’s pretty straightforward. But again, we have the opportunity to meet if we want to clarifying anything else.


3. Type A Meeting 회의 요청 기간은 어느 정도 소요되나요?
다시 말씀드리지만 이것은 기술적인 문제입니다. Type A Meeting 패키지를 준비하는 것은 매우 빨라 1-2주 정도의 시간이 걸립니다. 단지 당사가 추가로 문의할 사항이 있는 것인지에 달려있습니다. 그러나 이것은 단지 안전성 데이터에 대한 올바른 특성을 제공하면 되는 기술적인 문제뿐이라는 것을 기억하십시오. 꽤 간단합니다. 하지만 사실, 우리는 그외 명확히 하고 싶은 것이 있으면 만날수 있는 기회가 있습니다.


4. How long does it take to resubmit the application?
Let me say that to reformat and put the technical issues and the way that FDA wants, is a relatively simple matter. More time-consuming matter is picking that new database and rewrite those particular sections with that new data format and the new table format that FDA wanted. And in our clinical study reports and in our summaries and the other parts of the NDA. So we want to make sure that all of those tables and listings that FDA now would like to see in the proper format and in proper characterization is placed on all of the proper spots. So that’s more takes little bit longer to get done and quality assured. It may take up to 60-90 days but we don’t think it would take all that time but we are going to work vigorously to get this done. I can tell you that.

4. 서류 재제출하는데 예정되는 소요 시간은 어떻게 되나요?
FDA가 요구하는 재포맷 및 기술적인 문제들의 수정은 비교적 단순한 문제입니다. 그보다 더 많은 시간이 소요되는 것는 새로운 데이터베이스를 선택하고 FDA가 원하는 새로운 데이터 형식과 새로운 테이블 형식으로 특정 섹션의 재작성 및 당사의 임상 연구 보고서, 요약, NDA의 다른 부분을 작성하는 것입니다. 그래서 당사는 FDA가 현재 적절한 형식으로 보고 싶어하는 모든 테이블과 목록들이 모두 적절한 위치에 배치될 수 있도록 확실히 할 것입니다. 따라서 이와 같은 퀄리티 보장을 위해 더 많은 시간이 소요됩니다. 60-90일 시간이 소요되겠지만, 그 정도로 많은 시간이 걸릴 것이라고 생각하지 않습니다. 당사는 이 작업을 완수하기 위해 열심히 일할 것입니다.


5. What would be the next step after resubmission?
We are dealing with the guidance and law so when we resubmit NDA to the FDA, what we have up to 60 days to do another preliminary review if they wish. That’s the law statute. I cannot say how long it’s going to take them to do this preliminary review again but it would be no longer than 60 days. But they sometimes take less time to get done. They might do it in 30 or 45 days or they might just say everything is fine and we are going to continue our regular review.  


5. 재제출후 향후 진행사항은 어떻게 되는지 설명해주십시오?
당사는 지침과 법령을 따라야 하기 때문에 당사가 NDA를 FDA에 재 제출할 때, 그들이 원한다면 또 다른 예비 검토를 하기 위해 최대 60일이 걸립니다. 저는 FDA가 이 예비 검토를 다시 하는데 얼마의 시간이 걸릴지 말할 수 없지만, 60일을 넘지 않을 것입니다. FDA는 종종 시간이 덜 걸리기도 하는데 30일 혹은 45일 후에 할 수도 있고, 모든 것이 다 잘되었다고 말하여, 예비 검토를 마친 후 본 검토를 계속 이어 나갈 수 있을 것입니다.


6.  When to expect NDA approval and PDUFA drug approval date? 
The exact PDUFA dates are determined by FDA at the time when we resubmit and they do the preliminary review. Right now, if everything goes smoothly, June, July of 2021 next year. It could be sooner. This is totally depended upon the FDA. When they do preliminary review, they give us PDUFA date and they can have any date they want up to the statute. So it’s usually 8 month review total. So we’re estimating June or July 2021 but we won’t know until they give us an actual letter with the actual date which could be earlier than that.


6. PDUFA 및 NDA 승인 및 소요 기간이 어떻게 되는가요?
정확한 PDUFA 날짜는 당사가 재제출하고 예비검토를 할때 FDA에 의해 결정됩니다. 지금 모든 것이 순조롭게 진행된다면, 내년인 2021년 6, 7월 혹은 더 빠른 시간에 승인이 날수 도 있습니다. 승인시기는 전적으로 FDA에 달려 있습니다. FDA가 예비 심사를 할 때 당사한테 PDUFA 날짜를 줄수도 있고, 법령이 허용하는 선에서 그들이 원하는 어떤 날짜를 줄 수도 있습니다. 일반적으로 8개월 검토 시간이 소요될 예정입니다. 그래서 당사는 2021년 6월이나 7월로 예상하고 있지만, FDA가 실제 날짜를 명시한 실제 편지를 보내줄 때까지는 정확한 승인 날짜를 알지 못할 것이나 더 이른 시간에 승인 받을수도 있습니다.

7. What are the chances of FDA approval?
As I explained in my presentation, the chances are extremely high. I cannot see any reason at all why the FDA wouldn’t approve this drug which is the only drug that will be available for children with the heart defect that are gradually deteriorating in their health. This is an important new drug. The investors may not know that this drug persists in effect as we have that in our long-term safety study. Not only that, the myocardial performance index that improves ventricle performance.
This is a big news. This is a big positive news. Not only did we have proved exercise performance, exercise physiology, improvement in work, these people can do. They can swim a lap, they can walk further, they can improve their health and their heart is improved. This drug will get approved! There is no doubt about it.


7. 지금단계에서 신약승인 여부 가능성은 어떻게 보고 있습니까?
제가 좀전 프레젠테이션에서 설명한 바와 같이, 승인 가능성은 매우 높습니다. 저는 FDA가 이 신약을 승인하지 않을 이유를 전혀 찾을 수가 없습니다. 이 약은 건강이 점차 악화되는 심장질환을 가진 아이들을 위한 유일한 약입니다. 이것은 중요한 신약입니다. 투자자들은 이 약이 당사가 장기 안전성 연구 임상시험에서 증명된 바와 같이 얼마나 효력이 있다는 것을 모를 수도 있을 것입니다. 뿐만 아니라 심실 기능을 향상시키는 심근기능 지표 기능(MPI)가 개선되었습니다.
이것은 매우 좋은 소식입니다. 이는 매우 좋고 긍정적인 소식입니다. 당사는 운동 수행, 운동 생리학, 일의 향상을 증명했습니다. 심장질환을 가진 아이들은 한 바퀴를 수영할 수 있고, 더 많이 걸을 수 있으며, 건강이 증진되고, 심장이 개선됐습니다. 이 약은 승인될 것입니다. 승인에 대한 의심의 여지가 없습니다.


8. Why did we get a ‘Refuse to File’?
There is a regulatory technical issue. The FDA just doesn’t write you an email or they just don’t call you up. There is a standard and statute which they have to communicate to you by. The way you communicate anything with regard to what they might want in an NDA such as recharacterization, or technical issue, or reformatting. They will communicate that to you then the preliminary review by what is known as ‘Refuse to File’. There is no way to communicate that to you. So, again, they are letting us know before they get in the official review. Before, they get into the official review process, they say please correct this, that will make our official review process lot smoother and lot faster. The letter they gave us is a gift. They are letting us if we want to talk to them, conversation with the project manager. This is all points to the fact that they want to help us. So, this letter is the only legal conduit that they have to officially tell us what they want. It has to be by this method. And that’s what they did.


8. 이런 사례가 일반적이지 않다고 알고 있는데 왜 이런 실수가 일어난것인가요?
규제적 측면에서의 기술 문제가 있습니다. FDA는 이메일이나 전화방식을 사용하지 않고, 의사소통을 해야 하는 기준과 법령이 따로 있습니다. NDA에서 원하는 것과 관련하여 어떤 것을 전달하는 방법(예: 재특징 지정, 기술 문제 또는 재포맷 지정) 그들은 '파일 거부'라고 알려진 것에 대한 예비 검토를 여러분에게 전달할 것입니다. 그것을 당신에게 전달할 수 있는 편지말고는 다른 방법이 없습니다. FDA는 공식적인 본검토에 들어가기 전에 당사에게 알려주었습니다. FDA는 공식적인 검토 과정에 들어가기 전에, 당사에게 보완사항을 요청함으로써 보완사항을 바로잡을 수 있게 하였으며, 당사의 공식적인 검토 과정을 훨씬 더 원활하고 훨씬 더 빠르게 진행할 수 있게 하였습니다. FDA가 당사에게 준 편지는 선물과 같습니다. FDA는 당사가 그들과 이야기를 하고 싶다면 프로젝트 매니저와 대화를 하도록 허락하고 있습니다. 이러한 모든 사항들은 FDA가 당사를 돕고 싶어한다는 사실인 것입니다. 그래서, 이 편지는 FDA가 공식적으로 당사에게 그들이 원하는 것을 말할 수 있는 유일한 법적 통로입니다. 이 방법을 통해서만 당사에게 연락이 가능하기에, FDA는 그렇게 한 것입니다.

9. Can there be other CMO related data issues besides technical problems?
That’s good news. If there were any other technical problems or CMO related problems upfront they would’ve let us know in this letter. It’s a matter of fact that we have some excellent CMOs that we have been engaged and they have done wonderful job. Believe me, if we had any problems, we would have already known about it. They didn’t mention any problem, they didn’t talk about any technical problems with manufacturing. So again, good news.


9. Technical한 이슈 외 CMO 등 향후 또 다른 이슈는 더 발생할 일은 없는가요?
이것은 좋은 소식입니다. 만약 여타 다른 기술적인 문제나 CMO 관련 문제가 사전에 있었다면, FDA는 당사에게 송부한 편지상에 추가로 알려줬을 터이지만 다른 문제가 없는 것으로 보아 좋은 소식이라 할수 있습니다. 당사는 훌륭한 CMO와 일하고 있으며, CMO는 훌륭한 일을 해내고 있습니다. 확실한 점은, 만약 CMO 관련 문제가 있었다면, 당사는 편지를 통해 알 수 있었겠으나 관련된 아무 문제도 언급하지 않았고, 제조와 관련된 기술적인 문제에 대해서도 전혀 언급하지 않았습니다. 다시 한번 말씀드리지만, 이 점은 좋은 소식입니다.


10. Will it take five months total to get reviewed or it’s just the three months?
Again, we are dealing with law and statute. So what the FDA can do is take 5 months or more in an expedited review. It’s not 12 months. It might be 10 or 8 months. They cannot communicate anything earlier to us. So, the review cycle of having a PDUFA date somewhere around June or July 2021. That doesn’t mean they have to take that time. They can give us earlier time. And they have done that in several cases, especially the orphan drugs, and with data packages that are already been looked at. So, I would expect a PDUFA date as soon as possible. When we get that date from them we will certainly let everyone know about.

10. 3달 이후 다시 접수하면, 결론적으로 추가파일링 검토기간 2개월 추가해서 총 5개월 인건가요? 아니면 3개월 안에 접수검토기간 2개월이 포함된 것인가요? 일정에 대한 부분입니다.
다시한번 말씀드리지만, 법과 법령에 따라 FDA는 신속한 심사로 5개월 혹은 더 걸릴 수 있습니다. 12개월까지는 안 걸리고, 총 8-10개월 검토 기간이 걸릴 것입니다. FDA는 당사에게 이보다 더 일찍 소통할 수 없습니다. 그리하여, 2021년 6월이나 7월경 쯤에 PDUFA 날짜를 가질 수 있을 것입니다. 그렇다고 FDA가 그 정도의 시간을 모두 가져야 한다는 뜻은 아니고 이전 몇몇 사례와 같이 FDA는 특히 희귀의약품과 이미 살펴본 데이터 패키지인 경우 더 이른 날짜를 줄 수 있습니다. 저는 가능한 한 빨리 PDUFA 날짜가 나오길 기대하고 있습니다. FDA로부터 승인 날짜를 받을 때, 당연히 모든 분들에게 알려드릴 것입니다.

11. The Company has posted the notice that the FDA informed some useful information in the NDA package about the clinical practice and clinical pharmacology part? Can you explain this in more detail?
Sure, this is another good and friendly gesture. Clinical reviewer has asked us to also consider an analysis that would give about subgroups. So, this is highly technical but this is not an unusual request about reviewers wanting to see data. One way versus other way or adding new data. This is something we can readily do and it is not a major issue. This is just a request from clinical reviewer to show them some data, doing it another way. We have the database and we have these statistics. So, we can produce any kind of graphs or curves that they want us to see and we will. And that is what that clinical part was about. The clinical pharmacology again falls in the same line. Clinical pharmacologist says “I like what you’ve done but can you do it this way or that way?” Sure. We can do that upfront. And we give those answers into the NDA resubmission then they are not going to asking those later on. We would not have any delays due to that. So, this is providing them information they want upfront for our speedy review and speedy approval. So again, I find that extremely positive as many years as I’ve been in this business. This type of letter is a very positive letter that you just have to understand what they’re saying and how they seeing it in regulatory terms.

11. 오늘 회사 공지사항 중 NDA 부문 중 임상부문과 임상약리학 부문에서 명확하게 알고 싶어하는 부분을 알려줬다고 하는 부분이 무엇인가요?
이 부분도 FDA로부터 받은 좋고, 친절한 제스처입니다. 임상부문 검토자는 하위 그룹에 대한 분석을 고려하도록 요청했습니다. 이것은 매우 기술적인 작업이지만, 검토자가 특정 데이터를 보고 싶어하는 것은 드문 요청이 아닙니다. 단지 표현 방법의 차이이거나 새로운 데이터를 추가하는 것입니다. 이러한 작업은 당사가 쉽게 할 수 있는 것이므로 큰 문제가 아닙니다. 이것은 단지 임상 검토자의 요청에 의해 다른 방법으로 데이터를 보여주는 것입니다. 당사는 데이터베이스를 가지고 있고 이러한 통계들을 확보해놓고 있습니다. 따라서 당사는 FDA가 보기 원하는 모든 종류의 그래프나 곡선을 만들 수 있고, 실제로 그렇게 할 것입니다. 이것이 임상적인 부분에 관한 안내받은 내용입니다. 임상 약리학 부문도 이미 설명한 임상부문과 동일한 내용입니다. 임상 약리학자는 당사가 제출한 NDA 패키지가 마음에 들었으나 단지 이런저런 여러가지 방식으로 데이터나 통계들을 활용하도록 요청하는 것일 뿐이고, 당연히 당사는 미리 준비할 수 있습니다. 그리고 당사가 위 답변들을 NDA 서류에 포함시켜 재제출할때 FDA에서는 위 두 부문에 관해서 차후에 묻지 않을 것입니다. 따라서 당사는 미리 답변을 줌으로써, 심사가 지연되지 않을 것입니다. 따라서 당사는 미리 FDA의 요청사항대로 해당 정보를 제공함으로써 신속한 검토와 신속한 승인이 이루어지게 될 것입니다. 다시 말씀드리지만, 저는 제가 이 업계에서 긴 시간동안 일해왔으나 이러한 편지는 매우 긍정적인 신호라고 생각됩니다. 이런 종류의 편지는 매우 긍정적인 측면을 가진 편지로써, FDA가 무슨 말을 하는지, 어떻게 FDA가 그러한 것들을 규제적인 관점에서 바라보는지 이해하기만 하면 됩니다.